Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat Dawnzera (Donidalorsen) von Ionis Pharmaceuticals zur Vorbeugung von Attacken bei Hereditärem Angioödem (HAE) bei Jugendlichen und Erwachsenen ab 12 Jahren zugelassen. HAE ist eine seltene Erbkrankheit, die zu schmerzhaften Schwellungen in verschiedenen Körperteilen führt. Dawnzera wirkt, indem es das Plasma-Protein Prekallikrein hemmt, das eine wichtige Rolle bei der Auslösung von HAE-Attacken spielt. Die 80-Milligramm-Dosis wird vom Patienten selbst mit einem Autoinjektor unter die Haut gespritzt. Die Behandlung kann alle vier oder alle acht Wochen angewendet werden. Die Zulassung basiert auf den positiven Ergebnissen der Phase-III-Studie OASIS-HAE. In dieser Studie erlebten Patienten, die Dawnzera alle vier Wochen erhielten, im Vergleich zu Placebo eine Reduktion der monatlichen HAE-Attacken um 81%. Ab der zweiten Dosis stieg die Wirksamkeit sogar auf 87%. Auch die Häufigkeit schwerer Attacken sank um 90%. Die offene Verlängerungsstudie OASISplus zeigte, dass auch die achtwöchige Dosierung ähnlich gut wirkt wie die vierwöchige. Nach einem Jahr war der durchschnittliche Attacken-Rate um 94% gesunken. Brett Monia, CEO von Ionis Pharmaceuticals, betont: „Dawnzera ist ein großer Fortschritt für HAE-Patienten, die bessere Therapieoptionen benötigen. Dank der einfachen Anwendung und der langen Wirkdauer wird es wohl die bevorzugte Vorbeugung für viele Betroffene sein.“ Im März 2025 schloss Ionis eine Lizenzvereinbarung mit Sobi, die diesem Unternehmen die exklusiven Vermarktungsrechte für Olearsen bei familiärer Chylomikronämie und stark erhöhten Triglyceridwerten einräumt.